Desirox或Exjade是什么?地拉罗司Asunra如何发挥去铁作用

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人体为什么会铁过载?

正常人一般是不会有铁过载的,正常人体通过新陈代谢摄入和排出铁元素。而一些疾病患者,如地中海贫血,再障,骨髓增生异常综合症患者的铁吸收增加,或者是贫血患者的输血造成,要知道人体的血红蛋白中的铁含量达到60-70%,而贫血患者输注过多的红细胞都是造成铁过载的重要原因,而机体的铁元素没有特定的生理性排泄途径,铁负荷过多时不能进行自我调整,种种这些原因从而导致铁在人体体内的慢慢积累形成铁的过载,铁的过载会造成人体机体的伤害。

地拉罗司治疗铁超载患者是如何发挥作用

在所有人身上,铁从一个区域移动到另一个区域,与另一个区域相连,使蛋白质变得安全。在地中海贫血患者中,这种蛋白质迅速充满铁,使有害的过量铁自由地在血液中移动。这种铁的自由形式会严重损害肝脏和心脏等主要器官的功能。一些游离铁可以安全存放,主要存在于肝脏和脾脏,但一旦这些铁满载,铁也会开始进入心脏和内分泌器官(制造激素的腺体)。

身体无法有效去除铁,多余的铁可能会造成伤害。地拉罗司中的活性物质是一种“铁螯合剂”。 这种铁螯合剂能与体内多余的铁结合形成一种叫做“螯合物”的化合物,可以被身体去除,主要是在粪便中排出,通过这样的形式,人体多余的铁被这种螯合剂有效处理并排出,这有助于纠正铁超载并防止多余的铁对器官如心脏或肝脏的损害。

铁螯合疗法有两个目标;螯合疗法的主要目标是维持安全的体内铁水平,次要目标是挽救已经发展出毒性水平的铁而导致器官损伤的患者。不幸的是,一旦发生铁超载,去除过量的铁很慢,可能需要数年的良好依从性才能完全清除铁。

地拉罗司去铁的疗效如何?

地拉罗司是口服铁螯合剂。 其主要用途是减少接受长期输血治疗β地中海贫血和其他慢性贫血等病症的慢性铁过载。 它是美国为此目的批准的第一种口服药物。

它于2005年11月被美国食品和药物管理局(FDA)批准。根据FDA(2007年5月)报道,接受地拉罗司口服悬浮片剂的患者肾功能衰竭和血细胞减少。 欧盟药品管理局(EMA)在欧盟批准6岁及以上儿童因反复输血导致慢性铁超负荷。

与其他铁螯合剂去铁胺或去铁酮在地中海贫血患者中的效力和安全性相比,地拉罗司是否具有优势?

证据目前至2016年8月12日。此更新的评估包括16项随机对照研究(1807名参与者),其中包含20项比较地拉罗司与另一种治疗的比较。

在输血依赖性地中海贫血患者中,两项研究比较了地拉罗司与安慰剂,九项研究(1251名参与者)比较了地拉罗司与去铁胺的标准治疗。四项研究(205名参与者)将地拉罗司与去铁酮比较。一项研究分别比较了地拉罗司和去铁酮与地拉罗司和去铁酮联合治疗(40名参与者),地拉罗司和去铁胺联合治疗仅去铁胺(94名参与者)和地拉罗司和去铁酮联合治疗去铁酮和去铁胺联合治疗(96名参与者)。

在非输血依赖型地中海贫血患者(不需要定期输血的个体)中,一项研究(166名参与者)将地拉罗司与安慰剂相比较。纳入研究的持续时间从12天到两年不等。

临床试验结果

两项研究比较了在输血依赖性地中海贫血患者中使用地拉罗司与安慰剂的结果显示,地拉罗司可有效去除铁。其他九项研究比较了地拉罗司与去铁胺的标准治疗。根据所比较的两种药物的剂量,类似的有效性似乎是可能的。需要确认的是,这是否会导致长期患者重要结局的类似改善。 地拉罗司的安全性是可以接受的;然而,由于参与者人数有限且研究持续时间相对较短,因此不太可能对罕见的不良事件或长期副作用进行充分调查。在之前接受去铁胺治疗的患者中,使用地拉罗司患者的满意度显着提高。两种药物的停药率相似。对于那些对去铁胺不耐受或者对去铁胺的依从性差的人来说,地拉罗司可能是一种替代方案。在对地拉罗司有强烈偏好的人群中,应该讨论潜在的益处和风险。

一项研究(41名参与者)报告称,输注依赖性地中海贫血患者接受去铁酮治疗时比接受地拉罗司时出现关节疼痛,但由于报告和比较了大量不同类型的不良事件,此结果可能是偶然的。一项研究表明,当使用口服铁螯合剂,地拉罗司和去铁酮时,与去铁酮和去铁胺的组合相比,坚持治疗更高,但没有参与者停止研究。我们没有发现任何证据显示比较单独使用地拉罗司或去铁酮与联合使用地拉罗司和去铁酮治疗或使用去铁松和去铁胺与去铁胺单独使用,但研究中的人数很少,现有数据非常有限。

一项针对非输血依赖性地中海贫血患者的研究发现,与安慰剂相比,地拉罗司降低血清铁蛋白和肝铁浓度更好。但是,没有证据显示这一人群对患者重要结果或长期安全性数据的影响。

科普Exjade、Asunra、Desirox、Defrijet或Desifer是什么?

地拉罗司是一款由著名的跨国药企诺华制药开发的去铁剂,地拉罗司英文是Deferasirox,诺华给地拉罗司在国外取叫Exjade,后来引入国内后才给取了个中文名叫:恩瑞格,因此英文Exjade是诺华开发的地拉罗司的英文品牌名称,而Asunra其实也是诺华对于地拉罗司的品牌名称,只是Asunra这个品牌目前只发现其用于印度、巴基斯坦市场出现,主要是针对发展中国家推出的品牌名称,价格更实惠,当然产品是一样的。因此Exjade或Asunra或恩瑞格都是诺华制药生产的地拉罗司,只是不同地区不同叫法。

而Desirox、Defrijet或Desifer这几款产品均来自印度本地药企推出的仿制地拉罗司,如国内都常见到的CIPLA制药推出的Desirox,或是太阳制药(SUN PHARMA)推出的Defrijet;还有NATCO制药推出的Desifer等等,其主要成份均为地拉罗司,但产品特点是性价比高,同样的剂量和规格,这些药企的仿制产品价格要便宜很多。但价格便宜并不代表质量就会差,如CIPLA、SUN PHARMA、NATCO这些药企其实都是GMP规范厂家,很多为欧美代工药企。有关Desirox、Defrijet的相关问题也可加小编微信或扣:1875115856了解更多信息。

Desirox

Desifer

Defrijet

除地拉罗司外其它的去铁药如何?

用于治疗各种慢性贫血的长期红细胞输注不可避免地导致体内铁的蓄积。已经开发了几种铁螯合剂,其被设计成通过形成排泄在粪便和/或尿液中的复合物来动员组织铁:

  • 去铁胺(Desferal,得斯芬)
  • 去铁酮(Ferriprox,奥贝安可)
  • 去铁酮和去铁胺联合使用
  • 地拉罗司(Exjade,恩瑞格)

去铁胺早在40多年前就开发出来的,铁负荷过重患者的临床经验丰富,为铁螯合剂在提高患者生活质量和总体生存率方面发挥了重要作用。然而,由于口服生物利用度差,血浆半衰期短,皮下给药需要5-7天/周,通常导致依从性差。

去铁酮是第一个在欧盟、美国和加拿大以外的国家用于二线治疗成人地中海贫血铁过载(欧洲药品管理局)。去铁酮的半衰期很短(3-4小时),因此需要每天三次给药。

地拉罗司通过合理的药物开发计划被开发为每日一次的口服铁螯合剂,并代表一类新的三元铁螯合剂。 地拉罗司目前已在全球许多国家获得批准,用于治疗2岁以上患者输血导致的慢性铁超负荷。地拉罗司的疗效和安全性已经在β-地中海贫血患者以及广泛的其他潜在贫血患者(包括骨髓增生异常综合征(MDS),镰状细胞病(SCD),再生障碍性贫血(AA),Diamond- Blackfan贫血症(DBA)以及其他各种罕见的贫血症。

患者如何选择去铁药?

去铁酮去铁费用与去铁胺相当。地拉罗司用量比去铁酮低,副作用小,不过血小板低于50的不建议用地拉罗司,因为容易引发肠道出血。铁过载患者的去铁确实是一项关键的也是长期的治疗过程,本文所有资料均来自国外的文献资料,希望这些资料可以给患者选择用药时一些参考依据,如有不其它不懂的问题也可加小编微信或扣:1875115856或听从医嘱。

去铁药选择要看血液病种与个体情况:再障患者可能不太适合用去铁酮,因为它对有的人会造成白细胞、粒细胞减少;如果血小板低的患者适用去铁酮,血小板低于50的用地拉罗司则要慎重,因胃肠道出血的风险会增加,肝肾功能差的也要慎用;再障去铁应首选去铁胺,次选地拉罗司,慎用去铁酮。地贫病人三种去铁药均可选。高危MDS病人不宜用地拉罗司。


参考资料:
http://www.cochrane.org/CD007476/CF_deferasirox-managing-iron-overload-people-thalassaemia
https://www.karger.com/Article/FullText/243801
https://en.wikipedia.org/wiki/Deferasirox

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